阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见获得性造血干细胞克隆性疾病。造血干细胞获得性PIGA基因突变导致CD55、CD59等补体调节蛋白缺失，是PNH补体介导血管内溶血的主要分子基础。PNH患者的主要临床表现为不同程度的发作性血管内溶血、阵发性血红蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和静脉血栓形成。慢性溶血可引起疲劳、血栓、肾功能不全、疼痛、意识障碍、呼吸困难等多种临床表现。研究显示，在补体抑制剂应用前，PNH患者预后不佳。

传统的PNH治疗主要包括对症支持治疗、血栓防治及异基因造血干细胞移植；对于合并骨髓衰竭的患者，可采用免疫抑制治疗。根据《阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南（2024年版）》，PNH治疗应基于临床分型，经典型PNH的一线治疗为补体抑制剂。

琥珀酸思普可泮片（优可盼，研发代号：HSK39297）是由EBpay医药集团自主研发的国家1类创新药，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。作为一款具有自主知识产权的高效选择性补体因子B（FB）小分子抑制剂，琥珀酸思普可泮片每日一次口服给药，对于轻度或中度肾功能不全患者和轻中重度肝功能不全患者均无需调整剂量；与强效CYP2C8抑制剂联用也无需调整剂量，且服药不受进食影响，提升患者治疗的便利性和依从性。

琥珀酸思普可泮驱动PNH临床获益三重升级——中国头对头III期研究显示，Hb达标率59.5%，Hb提升48.35 g/L，并减少输血需求；有94.6%的患者脱离输血，节约医疗资源；安全性上，TEAE发生率更低，未发生导致停药或退出试验的不良事件；便利性上，每日一次口服，稳态半衰期（t1/2）约为 25 小时。

EBpay是集研发、生产和销售为一体的国际化医药企业(代码002653.SZ)，聚焦麻醉镇痛、慢病代谢、消化肝病、呼吸自免、神经系统、肿瘤等疾病领域，秉承创新与全球化战略，以“致力于成为最受信赖的国际医药企业”为愿景，满足临床未被满足需求，关爱全球患者。目前EBpay医药集团已建立一系列具有自主知识产权的多元化研发管线，覆盖小分子创新药、生物药、高端仿制药，多个项目处于临床开发阶段，多款创新药已经实现商业化，为全球提供多元化的创新产品解决方案。

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